邵逸夫医院地址中医药治疗肿瘤的疗效评价标准

2021年2月5日发(作者：激光治疗近视眼价格)
中医药治疗肿瘤的疗效评价标准的探讨










南京大学医学院附属鼓楼医院


邹玺
1


刘宝瑞


钱晓萍



摘要：医学的发展要求研究并完善肿瘤的中医药疗效标准，国内近期趋向达成共识 ，
PFS
（
Progress Free Survival
）
/TTP
（
Time To Progress
）作为第一评判标准；生活质量作为第
二评判标准；中位生存期、一年生存期作为次要标准。

关键词：中医药临床疗效评价

肿瘤

循证医学

1
、中医药临床疗效评价的近况

随着人类疾病谱和现代医学模式的转变，< br>国际天然药品市场不断扩大，
中医药正在世界
范围内逐步得到重视，
已逐渐成为 新的经济增长点。
在当今世界范围内对中医药产品的需求，
越来越强烈地要求对中医药临床疗效 作出客观、科学、系统的评价
〔
1
〕
。然而，目前中医药
临床研究的 质量存在诸多问题：
常缺乏严谨合理的设计和严格的操作规范，
缺乏严格的质量
控制标 准，
随机对照试验资料极少，
随机质量不能让人满意，
盲法应用较少，
全部病 例无临
床结局评价，如致残率、病死率等，对不良反应、随访资料的收集欠缺，所以，疗效难以评
定。
同时，
在中医药临床疗效评价这一环节中，
未能很好地适应现代医学模式的转变 和疾病
谱的变化，
自觉不自觉地照搬西医过去生物医学模式的疗效评价方法和标准，
从 单侧面、
单
生物学因素着手，
缺少科学、
系统地反映中医个体诊疗特色和复合 干预策略的疗效评价方法，
这一点严重影响了中医药新产品、
新技术、
新疗法的质量和 水平及其可信度，
也无法将中医
药可能存在的临床疗效和特色客观地显现出来。
这一点 在肿瘤的中医药质量方面显得尤为突
出。
因此，
建立在严谨、
科学基础上的中 医药临床研究评价，
是中医药临床研究发展之重心，
是中医药走向世界、
更广泛地为人 类健康服务且与国际接轨的必经之路，
是中医药开发研究
最快捷的途径。

2
、完善肿瘤的中医药疗效评价标准的必要性

客观、
科学、
系统的评价中医药治疗肿瘤的疗效，
需要研究制定一个符合中医药疗效特
点的标准或方案，原 因在于
〔
2
〕
：①
现有的标准不能全面客观地反映中医药治疗肿瘤的 效果；
②
现今中医肿瘤疗效评价过分倾向于向西医（特别是传统的）疗效标准看齐，人云亦云， 失
掉了自己的特点，
而中医治疗肿瘤的疗效有其固有的特点
（如带瘤长期生存）
和长处
（如症
状和生活质量的改善）
，其作用机理与西医药亦有较大的区别；③鉴于目前中医肿瘤临床与
科研工作的现状和疗效标准的混乱状况，
研究并完善肿瘤的中医药 疗效标准，
已成为当前最
为迫切的任务之一。

疗效评价并不是单纯的中医的 问题，
西医也存在同样的问题。
实体瘤的疗效评价标准一
直沿用
WHO
提出的完全缓解（
CR
）
、部分缓解（
PR
）
、无变化（
NC
）和病变进展（
PD
）
的分级标准。
肿瘤细胞完全杀灭 是现代医学治疗肿瘤的理想标准。
但是，
从肿瘤细胞增殖动
力学及抗癌药物的药代动力 学规律来考虑，
要达到体内肿瘤细胞的完全消灭，
几乎是不可能
的。迄今为止，恶性肿 瘤的治疗，仍以手术、放疗、化疗为主，其疗效虽不断提高，但要达
到肿瘤的完全杀灭，
“无瘤 生存”
，
只是一个理想的目标。
恶性肿瘤是一种全身性的疾病，
局
部 瘤体的表现只是全身病变的部分反映，
许多
“早期”
的癌症患者，
在诊断时已 有亚临床转
移灶的存在。因此，在外科领域，即使通过扩大根治术来提高疗效，肿瘤也很快复发。而作< br>为非手术治疗的放、
化疗来讲，
由于许多肿瘤细胞对治疗的不敏感性，
即使加大 剂量，
也往
往造成机体的严重损害而无法完全杀灭肿瘤细胞。
现行的
WHO< br>的实体瘤评价标准，
一是仅
以影像学资料作为评价疗效的唯一标准，
以局部的疗 效来判定疾病的治疗效果；
二是仅以瘤
体缩小持续
4
周以上来评价，
反映的只是近期的疗效；
三是以单一的客观标准来反映复杂的
人体病变，忽视了作为社会上的人 的主观感受。因此，不论中医西医，肿瘤学家们均认为

作者简介
：邹玺（
1975-
）
，女，江西九江人，南京中医药大学
2003
级博士研究生


1
WHO
的疗效评价标准尚未完善
〔
3
〕
。

3
、中医药治疗肿瘤的疗效评价标准的探讨

国外从
20
世 纪
70
年代中期开始重视患者生存质量的评价，
肿瘤临床界也不例外，
198 4
〔
4
〕
年，
Schipper
提出，
“有效的治 疗并不需要肿瘤的完全消退，机体的反应性对治疗最为重
要”
。与此同时我国肿瘤界也开始了对 生存质量的关注。我国治疗肿瘤著名专家孙燕教授
〔
5
〕
指出，
“人 们不再满足于将肿瘤治好而病人变成残废或功能严重失调因而过着悲惨生活的情
况”
。肿瘤患者 的生存质量在治疗中得到了越来越高的重视。美国
FDA
已于
1985
年，将 生
活质量评定作为新药临床疗效评定的重要指标之一
；
Ganz PA
等证实生活质量为肺
癌的独立预后因素，
作为一种终结评估方法的生活质量的评估是所有有关 疾病结局指标中最
敏感和最有力的指标
〔
10
〕
。
2000
年，
Therasse
〔
11
〕
等发表了新的实体瘤治疗疗 效评价方法——
RECIST
（
response evaluation criteria
in solid tumors
）
，谈到在脑肿瘤或非细胞毒性 抗癌药物
的研究中，以客观缓解率（
OR
）评价疗效可能并非是评价新药物或方案的抗 肿瘤活性的最
优方法――在此情况下，
PFS
（
Progress Free Survival
）或
TTP
（
Time To Progress
）用以初步
评价非细胞毒作用机制的生物药物的疗效是有价值的。
RECIST
针对近
20
年来肿瘤治疗进
展缓慢的困境，增加了有关替代指标（包括
PFS
／
TTP
、肿瘤标记等）的概念，以更加全面
客观地评价肿瘤治疗的疗效。
2003
年，美国
FDA
官员发表文章总结近
13
年来抗肿瘤药物< br>审批观念的变化，
转而强调生存期的指标，
认为有效率是不足的，
不能反应真实 的临床全部
利益
〔
12
〕
。在这样的国际国内形势下，
20 04
年
2
月，
CSCO
－益佰肿瘤临床战略发展研讨会
上与 会专家们认识到中医药治疗恶性肿瘤是多途径多层次的综合作用，
带瘤生存和生活质量
的提高是 其疗效特点，
因此，
要客观评价中医药疗效，
有必要在现有的肿瘤疗效评价标准的基础上研究出一种更能体现出中医药疗效特点，
又适应现代医学要求和发展趋势的标准。
专
家们就肿瘤中医药治疗评价标准达成最新共识，认为：
1
、中医药是有确切疗效的，任 何自
然的东西都是适合生存规律的；
2
、建议中医肿瘤治疗用以下评价标准：
a
、
PFS/TTP
（肿瘤
无进展生存期）
作为第一评判标准；b
、
生活质量作为第二评判标准；
c
、
其他：
中位生存 期、
有效率、一年生存期等等
〔
13
〕
。

一个理 想的疗效判断标准可简单地由两部分组成，一是所谓的硬指标（客观指标）
，如
TTP
、中位生存期（
MS
）
、无进展生存期（
PFS
）等，主要由医护人 员来评判；二是所谓的
软指标
（主观指标）
，
包括临床受益
（
CB
）
、
生活质量
（
QOL
）
，
主要应 由患者及家属来评判，
两部分资料构成病例报告表格。
将以上计分方法进一步简单化，
即以传统的客观疗效评分为
主，以
QOL
评价为辅，前者是基础和保证，后者也十分重 要，尤其是对晚期、终末期患者，
QOL
应比生存期更为重要
。
评价疗效时，
片面强调某个或某些指标的重要性，
从而得出
不正确或片面的结论。
对于身体 虚弱、
不能耐受积极抗癌治疗的晚期患者，
片面追求硬指标，
而忽视
QOL< br>显然不可取。
而对于身体较好、
能耐受积极抗癌治疗的晚期患者，
片面强调QOL
，
而忽视硬指标也不足取，因为从长远看，肿瘤患者的病情是影响患者
QO L
的主要决定性因
素，忽视肿瘤变化而大谈
QOL
的改善，只会落得“无源之 水”
、
“无本之木”的结果
〔
14
〕
。而
今年CSCO
－益佰肿瘤临床战略发展研讨会上制定的最新标准就兼顾了软硬两项指标从而
具有 存在的合理性。

中医治疗属于整体治疗，
其疗效也是整体的，
不能单纯以局 部瘤体的变化程度作为判定
依据。
以牺牲患者生存时间特别是生活质量为代价，
追求杀 灭
“
最后一个癌细胞
”
，
即使肿瘤
完全消失，
从伦 理学角度以及临床实际来看，
这种
“
疗效
”
也是毫无意义的。
例如临床中医治
疗晚期肿瘤，
患者的临床症状明显改善，
生活质量显著提高，
生存时间也有所延长，
但瘤体
未能缩小甚或继续增大，
按照传统的疗效标准可以判定 为无效，
而这显然是不符合临床事实
的。
事实上这是目前中医肿瘤临床的一大困惑，< br>也是中医在肿瘤研究领域处境尴尬的根本原
因之一，
是中医药研究者必须直面并加以解决 的一个重大课题。
解决的方法，
就是要从疗效
〔
14
〕
〔< br>6
〕
〔
7
〕
-
〔
9
〕

2