基因治疗的概念

2021年2月28日发(作者：如何去除腋毛)
基因治疗的概念

基于修饰活细胞遗传物质而进行的医学干预。
细胞可以体外 修饰，
随后再注入患者体内；
或
将基因治疗产品直接注入患者体内，
使细胞内 发生遗传学改变。
这种遗传操纵的目的可能会
预防、治疗、治愈、诊断或缓解人类疾病。


基因治疗的类型

根据目的

基因治疗：治疗或预防疾病

基因增强：增强人的性状和能力

根据干预对象

体细胞：基因转入体细胞内

生殖细胞：基因转入生殖细胞或早期胚胎。


体细胞基因治疗、生殖细胞基因治疗、

体细胞基因增强、生殖细胞基因增强


治疗简要过程

1.
体外法
(ex vivo)
：患者细胞经体外遗传处理后，再移入患者体内进行治疗。

2.
体内法
(in vivo)
：把基因通过载体（如病毒）直接转入患者病患部位，进行治疗。

3.
基因治疗使用的载体

（
1
）病毒

1.1
反转录病毒：
RNA
病毒，其基因可整入受体基因组

1.2 腺病毒：双链
DNA
病毒，形成核外
DNA
，不遗传，需多次施用

1.3
腺相关病毒：单链
DNA
病毒，可近
100%
插入
19
号染色体的特殊位点。感染人和灵长
类，不致病，宿主免疫原性小。携带DNA
小，难以制造

1.4
病毒壳蛋白形成的假病毒：
“魔法子弹”

（
2
）非病毒载体：易于制造、低免疫，但感染和表达少

2.1
裸
DNA
：表达效率低；电转移和基因枪转移

2.2
多核苷酸：合成的小分子核酸，使体内基因的表达失活

2.3
脂质体和多 聚体：用脂质体和多聚体分子包裹
DNA
，使
DNA
被细胞吞入，提高转移效
率

（
3
）复合方法：如脂质体加病毒

（
4
）多晶体：含有核酸（
DNA
、
RNA
）的 多晶体可以增强基因的转移效率、毒性小

用腺病毒进行基因治疗

Fragile-X
的基因治疗

癌症的基因治疗

基因在癌细胞中表达，引起癌细胞凋亡，从而达到治杀死癌细胞，治愈癌症的目的。

今又生
Ad-p53
腺病毒注射液


小分子核酸的抑制基因表达和治疗的机制

从
DNA
到蛋白质，小分 子核酸进入细胞后剪切
mRNA
使基因不能翻译