超说明书用药专家共识

2021年2月18日发(作者：输卵管复通)
超说明书用药专家共识






超说 明书用药又称“药品说明书外用法”
、
“药品未注册
用法”
，是指药品使用的 适应证、剂量、疗程、途径或人群
等未在药品监督管理部门批准的药品说明书记载范围内的
用法 。临床药物治疗中，超说明书用药普遍存在。在美国，
有
21
％已批准药物存在超说明 书用药情况；
其中，
在成人用
药中占
7.5
％

~40
％，在儿科用药中占
50
％

~90
％。


一项针对欧洲
5
国儿科病房用药 的调查发现，
46
％的处方中
存在超说明书适应证用药的情况。另一项针对英国利物浦 妇
女医院
17 695
份用药医嘱的研究显示，该院孕妇用药中有
84％的药品品种和
75
％的用药医嘱存


在超说明书用药情况；
58
％的药品品种和
55
％的医嘱用药属
于孕妇慎用或禁用，
其中超说明书用药分别有
16
％的药品品
种和
10
％的医嘱用药属 于食品和药品管理局（

FDA
）高危
药品目录中药品。超说明书用药在各个 治疗领域广泛存在，
由此引发了药品安全性、有效性、医疗责任和伦理学等一系
列问题，有必要 对其进行规范。


1
国内外超说明书用药相关立法情况


1. 1
国外超说明书用药相关立法情况


美国、德 国、意大利、荷兰、新西兰、印度和日本已有超说
明书用药相关立法，
除印度禁止超说明书用药 外，
其余
6
国
均允许合理的超说明书用药。美国、英国、德国、意大利、< br>荷兰、澳大利亚、新西兰、中国、日本和南非等
10
个国家
的政府部门或学术 组织发布了与超说明书用药相关的指南
或建议。在美国，
FDA
明确表示，
“不强迫医生必须完全遵
守官方批准的药品说明书用法”
。


美国权威的指导超说明书用药资料如
American Medical
Assoc iation
：
DrugEvaluations
、
UsPharmacop oeia
：
Drug
Information
和
American Hospital Formulary Service
：
Drug
Information
，收录了说明书用药顾 问委员会认可以及医疗专
家推荐的广泛应用于临床的
“说明书用法
（
labe led uses
）
”
和
“说明书之外的用法
（
off- labeled uses
）
”
，
并且定期修改和更
新。
其 中美国药典委员会定期更新的
Drug Information
，
由美
国药 典委员会顾问小组根据当前的文献资料、临床实践中的
用法及合理用药等知识，将“药品说明书用法”和 “说明书
之外的用法”列为“已接受的用法”
，而“不合适的用法
（
inap propriate uses
）
”
、
“未被验证的用法（
unpr oveduses
）
”
及“过时的用法（
obsolete uses
）
”等，则被列入“不可接受
的用法（
unaccepted uses
）
”
。


美国的一些学术团体致力于为超说明书 用药寻找循证医学
证据，用以指导临床医师合理使用药物。在英国，国家医疗
服务体系（
National Health Service
，
NHS
）制定了《
NHS
未
批准及超标 签用药指南》
，该指南为那些未获准进入英国市
场的药品以及药品的超说明书使用提供指导性方 针、操作程
序及参照标准。


1. 2
我国超说明书用药现状及立法情况


目前，我国虽然尚无全国范围内超说明 书用药情况的调查数
据，但超说明书用药现象非常普遍。虽然相关政府部门先后
制订了《药品管 理法》
《医疗机构药事管理规定》
《处方管理
办法》
《药品不良反应报告和监 测管理办法》等多部规范药
品使用的法规，
但迄今尚无法律法规明确对
“超说明书用药 ”
这一行为进行规定，且《侵权责任法》
《执业医师法》和《药
品管理法》中涉及的相 关条款原则上都不支持超说明书用
药。


根据
《三级综合医院评审标准实施细则
（
2011
年版）
》
要求，
各医疗机构需建立超说明书用药管理的规定与程序但在执
行过程中有些超说明 书用药是根据诊疗指南的推荐或有较
充分的临床证据，有些则是缺乏相关证据的盲目应用。国内
对超说明书用药缺乏统一的管理，这也是造成医疗纠纷的重
要原因。超说明书用药的风险远高于按说明书 用药，而导致
超说明书用药现象的根本原因是药品说明书的更新滞后于
临床实践的发展。新药批 准时往往基于有限的临床数据，而
药品上市后经过临床实践会有很多新的发现和经验。由于更
新 药品说明书内容的审批过程复杂，制药公司需要花费大量
时间、消耗巨额费用，才能完成符合注册要求的 临床研究证
据，造成药品说明书的更新往往滞后于临床医学实践的发
展。此外，一些罕见病、儿 童用药等因无法得到充分的循证
医学证据而更易出现超说明书用药的情况。


为规范医疗机构的超说明书用药，保障患者和医务工作者的
合法权益，特别是保障患者利益最大化，规 避医务人员法律
风险，广东省药学会于
2010
年
3
月发布了《 药品未注册用
法专家共识》
，成为我国第一部由专业学会发布的超说明书
用药规范。< br>

2
超说明书用药现状调查和专家共识形成过程



在目前我国相关法律法规缺失、医患矛盾突出的医疗环境
下，上述学术组织发布的超 说明书用药专家共识不失为积
极、有益的尝试，但仅限于本区域内使用，有一定局限性。
201 3
年
9
月，中国药理学会治疗药物监测研究专业委员会
药品风险管理学组 （以下简称学组）成立，第一次工作会议
上就形成在全国范围内开展医疗机构超说明书用药品种调
研和制订“超说明书用药专家共识”的决议，并成立了编写
组。


2. 1
超说明书用药情况调查


学组向学组成员所在的
45
家医院发出“超说明书用药调查
表”
。
45
家医院涉及全国
15
个省或直辖市，其中三级甲等
医院
43
所、二级医院
2
所。调查内容包括超说明书用药基
本情况及用药依据。超说 明书用药包括超适应证、超剂量、
超疗程、超给药途径及超适用人群等；用药依据包括国际指
南 、
国内指南或专业学会专家共识，
临床专著或专业教科书，
系统评价、
Met a
分析、随机对照试验或病例报告等文献报
道，以及所在医院有临床使用案例。


填报“超说明书用药调查表”的医院为
24
家，占所调查医
院的
53.3
％。
24
家医院均存在不同程度的超说明书用药情